زولژنسما نوعی ژن‌درمانی است که تنها یک بار اعمال می‌شود و برای کودکان مبتلا به بیماری آتروفی عضلانی نخاعی(اس‌ام‌ای) کاربرد دارد، البته بیمارانی که سنشان کمتر از دو سال باشد. تک‌درمانِ زولژنسما هزینه‌ای معادل 2.1 میلیون دلار، دارد. هزینه‌ی این دارو به این دلیل چنین زیاد است که شرکت داروسازی نووارتیس به این جمع‌بندی رسیده که به این قیمت می‌ارزد؛ چرا که این دارو «زندگی خانواده‌های درگیر با اس‌ام‌ای که بیماری‌ای ویرانگر است را به شکلی دراماتیک دگرگون می‌کند»؛ این شرکت ادعاهایی نیز درباره‌ی هزینه‌های وارد کردن یک داروی جدید به بازار دارد، اما این قیمت‌گذاری بدون مناقشه نبوده است.
اولین چیزی که می‌شود گفت این است که هزینه‌ی شکل‌گیری اولیه‌ی زولژنسما از طریق «موسسه‌ی ملی سلامت [ایالات متحده]» و چندین موسسه‌ی خیریه که وقف یافتن راهی برای درمان اس‌ام‌ای شده بودند، تامین شده است؛ از جملات بسیاری از موسسات خیریه‌ی داخلی [ایالات متحده] همچون «درمان سوفی»، «اس‌ام‌ای را درمان کنید»، «بنیاد جغد گتی»، «مبارزه با اس‌ام‌ای»، «بنیاد امید جیدون»، «بنیاد گوندلین استرانگ» و «معجزه برای مدیسون». بسیاری از این موسسات خیریه از کمک‌های مالی خانواده‌ها و دوستانِ بیماران مبتلا به اس‌ام‌ای برای پیشبرد تحقیقات و آزمایش‌های بالینی به هدف تولید داروهای جدید، استفاده می‌کنند.
واس نراسیمهان مدیر عامل شرکت نووارتیس استدلال می‌کند که ژن درمانی‌ها از آن حیث که بالقوه می‌توانند با یک تک‌دز دارو یکی بیماری ژنتیکی مرگ‌بار را برای همیشه درمان کنند، نشانگر دست‌آوردهای تازه و بارزی در پزشکی‌اند. در برخی مواردِ بیماری، جایگزین درمانی، درمان با یک داروی چند دوزی و بهبودی تدریجی است. بعنوان نمونه، یک جایگزین برای زولژنسما، داروی اسپینرازا است که باید به صورت مادام‌العمر سالانه ۴ بار مصرف شود. هزینه‌ی داروی اسپینرازا در سال اول 750000 دلار و در سال‌های بعد 350000 دلار است که در طول ده سال مجموعاً حدود ۴ میلیون دلار می‌شود.
اما هزینه واقعی را براساس چه فاکتورهایی محاسبه می‌کنند؟ بسیاری از شرکت‌ها از یک شیوه قیمت‌گذاری مبتنی بر ارزش استفاده می‌کنند؛ که در حقیقت هزینه‌ی دارو را براساس تعداد سال‌های عمر به دست آمده برای بیمار و همچنین میزان اثربخشی دارو، محاسبه می‌کنند. اما این به معنای قیمت‌گذاری بر ارزش یک زندگی و نیز حصول اطمینان از کسب حاشیه‌ی سودی معقول برای سرمایه‌گذاری شرکت است. اطلاعات بسیار کمی در رابطه با هزینه‌های واقعی عرضه‌ی یک داروی جدید به بازار تا کنون علنی شده؛ و این نیز گفتنی است که نووارتیس خود داروی زولژنسما را تولید نکرده بلکه آن را با هزینه 8.7 میلیارد دلاری از شرکت آمریکایی آوکسیس خریداری کرده است.
اغلب سیستم‌های بیمه سلامت اجازه درمان‌های تک‌نوبتی با چنین قیمتی آن هم بدون هیچ‌گونه تضمینی از جهت محقق شدن تمامی انتطارات پیش‌بینی شده، را ندارند. نووارتیس امکان پرداخت در طول ۵ سال به‌صورت هر سال معادل425000 دلار را فراهم و اعلام کرده است درصورت عدم نتیجه‌بخش بودن درمان، بخشی از مبلغ را بازپس خواهد داد.
------------------------------------------------------------------
منبع:
سایت دراگز
https://www.drugs.com/medical-answers/zolgensma-expensive-3552644/
