از ویرایش ژن تا نوبل 2020

معجزه قرن، یا ویرانگر بشریت

جایزه نوبل شیمی سال 2020 به دو پژوهشگر زن به جهت طراحی و توسعه‌ ابزاری جدید برای ویرایش ژن رسید. ابزار ارائه شده توسط خانم Emmanuelle Charpentier از فرانسه  و خانم Jennifer A. Doudna از آمریکا برای برش زدن ژن به وسیله CRISPR-cas9 کاربرد دارد.

هم اکنون از این تکنولوژی در درمان برخی بیماری‌های ژنتیکی، تولید محصولات کشاورزی و پرورش دام و طیور مورد استفاده قرار می‌گیرد. استفاده از CRISPR-Cas9 به پژوهشگران اجازه می‌دهد تا زنجیره‌ی دی‌ان‌ای را از نقطه‌ای دلخواه برش دهند تا بتوانند به آسانی در کد آن تغییراتی را اعمال کنند؛ با استفاده از این تکنیک می‌توان در درمان برخی بیماری‌هایی که تاکنون دانشمندان درمانی برای آن پیدا نکرده‌اند استفاده نمود.

قدرتی باورنکردنی در CRISPR-Cas9 وجود دارد.
کلاس گوستافسون | مدیر هییت جایزه‌ی نوبل، رشته شیمی

هم اکنون بیش‌از 100 آزمایش بالینی با استفاده از ابزار CRISPR در حال انجام است؛ پژوهشگران سعی دارند تا بدن را در مقابل بیماری‌هایی همچون ایدز مقاوم کنند. برطبق گفته‌های مدیر موسسه ملی دارو، ویکتور زاو بسیاری از این آزمایشات با موفقیت همراه بوده‌اند.

بزرگترین امید من این است که با استفاده از این تکنولوژی (CRISPR-Cas9) بتوانیم دنیای پنهان بیولوژی را بشناسیم و به بشریت خدمت کنیم.
جنیفر دودنا | برنده جایزه نوبل 2020، رشته شیمی

به‌رغم کاربردهای فراوان این تکنولوژی در علوم، برخی دانشمندان نگران سو استفاده برخی پژوهشگران از CRISPR هستند. از جمله مسائل اخلاقی نگران کننده برای طراحان این سیستم، ایجاد تغییرات خاص در کودکان، جنین و یا اسپرم به هدف ایجاد یک ابر انسان و یا کودکان با ویژگی‌های خاص می‌باشد؛ در صورتی که چنین پژوهش‌هایی صورت گیرد، نسل‌های بعدی با بحران‌های جدی مواجه خواهند بود.

ویرایش ژن از کجا شروع شد؟

جهان در سال 2018 با یکی از قدرت‌های مخوف CRISPR آشنا شد. برای اولین بار یک دانشمند چینی به نام هه جیانکوی (He Jiankui) اعلام کرد که در تحقیقات خود سعی دارد تا با تغییر و مهندسی ژن، کودکان را در مقابله با ویروس ایدز مقاوم کند.

تحقیقات او منجر به زندانی شدن جیانکوی شد چراکه دولت چین او را به آزمایشات خطرناک انسانی متهم کرد. در سپتامبر همان سال، گروهی متشکل از متخصصین اعلام کردند که برای انجام چنین آزمایشاتی بسیار زود است که چراکه علم به اندازه کافی پیشرفت نکرده است که امنیت را در حین آزمایشات  این‌چنینی تضمین کند.

توانایی در ویرایش انتخابی ژن به معنای بازی کردن با خداست!
لویس اچگویان | مدیر موسسه جامعه شیمیدانان آمریکا

تکنولوژی‌های جدید در بعضی موارد در خود دوگانگی‌هایی دارند؛ انتفاع عظیم برای درمان بیماری‌ها و خطر سو استفاده توسط پژوهشگران!
جورج دالی | رییس دانشگاه علوم پزشکی هاروارد

کاربردهایی از CRISPR

برای درک بهتر کارکرد CRISPR نیاز است تا با پایه‌ای‌ترین بحث زیست‌شناسی یعنی تعریف و کاربرد DNA و RNA آشنا شوید. از این‌رو گروه آموزشی " یک آموزگار " مقاله‌ای با موضوع DNA و RNA برای مخاطبان آماده کرده‌است. با مطالعه این مقاله آگاهی خوبی از کاربردهای DNA و RNA و همچنین عملکرد آن بدست خواهید آورد.

• از دنا و رنا تا پروتئین

بر طبق گفته‌های دکتر کیران موسانورا (Kiran Musunuru) متخصص ژنتیک از دانشگاه پنسیلوانیا که با تحقیقات خود بر بیماری‌های قلبی شناخته می‌شود؛ هم اکنون در سرتاسر جهان CRISPR در تمامی شاخه‌های زیست‌پزشکی مورد استفاده قرار می‌گیرد.

از جمله موفقیت‌های CRISPR مهندسی محصولات زراعی برای تولید محصول با کیفیت‌تر؛ درمان بیماری‌های انسانی از جمله‌‍ سلول داسی‌شکل، مقاومت در برابر ویروس ایدز و همچنین کوری مادرزاد می‌باشد. به گفته‌ی دودنا، CRISPR قابلیتی دارد که می‌توان با استفاده از آن گیاهان را طوری مهندسی کرد که مقدار کربن بیشتری را در خود ذخیره کنند و یا مقاومت خود را در مقابل تغییرات آب و هوایی بیشتر کنند.

تکنولوژی CRISPR-Cas9 چه کاربردهایی دارد؟

برندگان جایزه نوبل یکی از قدرتمند‌ترین ابزارهای ویرایش ژن را در تحقیقات خود کشف کردند: CRIPSR/Cas9 برش‌دهنده ژن! با استفاده از این برش‌دهنده پژوهشگران می‌توانند تا بر روی ژن حیوانات، گیاهان و میکروارگانیسم‌ها با دقت بسیار بالایی تغییرات بنیادی ایجاد کنند.

این تکنولوژی مسیر جدیدی از درمان بیماری‌هایی است که تاکنون بشر راهی برای درمان آنها پیدا نکرده است. تا پیش‌از این، اصلاح ژن کاری زمان‌بر، دشوار و بعضی اوقات غیر قابل انجام بود؛ هم اکنون با استفاده از برش‌دهنده CRISPR-Cas9 می‌توان هر کدی در ژن را به آسانی ویرایش کرد.

امانوئل کارپنتیر از زمانی که با مولکول ناشناخته tracrRNA آشنا شد، تحقیقات خود را بر روی Streptococcus Pyogenes آغاز کرد. نتایج تحقیقات او نشان می‌داد که tracrRNA بخشی از ساختار سیستم ایمنی باکتری CRISPR/Cas می‌باشد. CRISPR بیانگر توالی تکراری دی‌ان‌ای می‌باشد؛ CRISPR خلاصه‌شده‌ی clustered regularly interspaced short palindromic repeats می‌باشد.

ژن‌هایی خاصی نیز وجود دارد که با نام CRISPR-associated یا cas شناخته می‌شوند. وظیفه‌ی اصلی cas‌ها رمزگشایی پروتئین‌ها می‌باشد؛ که با شکافتن دی‌ان‌ای ویروس، ویروس را خلع سلاح می‌کند. سیستم CRISPR در Streptococcus Pyogenes تنها به یک پروتئین CAS احتیاج دارد تا به‌وسیله Cas9 بتواند تا دی‌ان‌ای ویروس را بشکافد.

سرانجام در سال 2011 کارپنتیر نتیاج تحقیقات خود را بر روی tracrRNA منتشر کرد. برای مطالعه فایل پی‌دی‌اف مقاله می‌توانید از وبسایت " یک آموزگار " استفاده کنید.

برای دانلود کلیک کنید!

در همان سال کارپنتیر همکاری خود را با دیگر برنده‌ی جایزه‌ی نوبل، جنیفر دودنا آغاز کرد. با همکاری هم، این دو پژوهشگر موفق شدند تا بخش بریده‌ شده‌‍‌ی ژن را در لوله‌ی آزمایش بازسازی کنند تا بتوانند از آن در تحقیقات خود بهره‌گیرند.

کارپنتیر با پیوند زدن tracrRNA و CRISPR-RNA به همدیگر توانستند یک مولکول واحد تحت عنوان Guide-RNA بسازند. با استفاده از Guide-RNA می‌توان به صورت کنترل شده هر قسمت دلخواهی از دی‌ان‌ای را برش داد؛ قسمت‌های برش داده شده را نیز می‌توان به آسانی با استفاده از دی‌ان‌ای ویرایش و بازسازی کرد. 

آروزیی من این است که این موفقیت پیغامی مثبت برای دختران جوانی که در مسیر علم  هستند داشته باشد؛ همچنین به آن‌ها نشان‌دهد که زنان علمی، می‌توانند تاثیر زیادی را با تحقیقات خود بر جهان بگذارند!
امانوئل کارپنتیر | برنده جایزه‌ی نوبل 2020 شیمی