اقتصاد ویرایش ژنوم

همیشه می‌توان میان صفر و یک، منطقه‌ای خاکستری را یافت که نه به صفر تعلق دارد و نه یک مالک آن است. ویروس در دنیای زیستی، در منطقه خاکستری میان موجودات زنده و غیرزنده قرار می‌گیرد. ویروس زمانی که در شرایط مناسب برای تکثیر قرار بگیرد، شروع به تولید مثل می‌کند و یکی از گزینه‌های مهم برای تکثیر، استفاده از باکتری‌هاست. باکتری‌ها نیز برای مقابله با حمله‌ی ویروس‌ها از سامانه‌ی دیده‌­بانی استفاده می‌کنند که به آن‌ها اجازه می‌دهد اطلاعاتی ازDNA ویروس‌های مهاجم را روی DNA خود داشته باشند تا با این لیست بتوانند به سرعت وجود ویروس را شناسایی کنند. در سال 1987، محققانی در دانشگاه اوزاکا سازوکاری را در باکتری‌ها یافتند که می‌توانست DNA باکتری را ویرایش کرده و اطلاعات مربوط به یک ویروس مزاحم را در بلک ‌لیست باکتری اضافه کند. این کشف سرآغاز پژوهش‌هایی بود که به ابزار ویرایش ژن ختم شد و فناوری CRISPR/Cas9 متولد شد. در حال حاضر محققان به‌دنبال استفاده از این فناوری برای ویرایش ژن‌های عامل بیماری‌زا در انسان هستند. شرکت‌های مختلفی روی تجاری‌سازی ابزار ویرایش ژن کار می‌کنند. با توجه به پتانسیل‌های بالقوه فناوری اصلاح ژنی و کاربردهای وسیع آن در صنعت، کشاورزی و پزشکی، فناوری کریسپر را با وجود عمر بسیار کوتاه، می‌توان انقلاب زیستی نامید. با این حجم از سرمایه‌گذاری در این فناوری، باید به انتظار نشست و رقابت شدید بین بازیگران مختلف، اعم از دانشگاه‌ها، شرکت‌های فناور و بنگاه‌های اقتصادی و حتی در مقیاس کلان‌تر، کشورهای مختلف را شاهد بود.

کریسپر، در مسیر تجاری سازی

کریسپر یکی از فناوری‌های به شدت ارزشمندی است که توانسته تحولات عمده‌ای در تحقیقات پزشکی، کاربردهای صنعتی و حتی کشاورزی پدید آورد. این فناوری پیشرفته، از سوی محققینی نظیر "امانوئل چارپنتیر" و "جنیفر دودنا" در دانشگاه کالیفرنیا توسعه یافت و هم‌اکنون به صحنه‌ای از رقابت های فزاینده بین این دانشگاه، دانشگاه ‌هاروارد، MIT و بسیاری از شرکت‌های فناور دیگر بدل شده است. اما این رقابت‌ها، به این سطح ختم نشده و حتی نوعی رقابت بین‌المللی را نیز موجب گردیده است؛ به‌طوری که چین با سرمایه­‌گذاری‌های قابل‌توجه خود، در تلاش برای پیشی گرفتن از آمریکا و پیشگامی در این حوزه است. در حالی که محققین دانشگاه کالیفرنیا با همکاری دانشگاه وین، موفق به اخذ یازدهمین گواهی ثبت اختراع برای فناوری کریسپر شده‌اند و تحقیقات MIT و هاروارد نیز، بر کاربردهای تشخیصی و سیستم‌های دارورسانی مبتنی بر این فناوری متمرکز است، چین شاهد نوعی انفجار در مطالعات حیوانی مبتنی بر کریسپر و تطابق آن با کاربردهای مختلف پزشکی و صنعتی است. این رشد حیرت‌ انگیز، به حدی است که احتمالاً در آینده‌ای نه چندان دور، پیشی گرفتن این کشور از آمریکا در مقالات تحقیقاتی و پتنت‌های به ثبت رسیده را به دنبال داشته باشد.

بررسی‌ها نشان می‌دهد که آمریکا با ۸۷۲ پرونده ثبت اختراع مرتبط با اصلاح ژنتیکی، هنوز هم از چین با ۸۵۸ پتنت، پیشی دارد. تفاوت این دو کشور و تلاش‌های قابل تحسین آن‌ها، زمانی به چشم می‌آید که بدانیم، مجموعه کشورهای اروپایی، تنها ۱۸۶ پتنت در این حوزه به ثبت رسانده‌اند. این وضعیت، در مقالات انتشار یافته نیز وجود داشته و چین و آمریکا، شانه‌ به ‌شانه یکدیگر، در حال حرکت و پیشرفت‌های بیشتر هستند.

اگر کمی دقیق‌تر به آمار پتنت‌ها و مقالات بنگریم، متوجه خواهیم شد که چین در برخی حوزه‌ها، مانند کشاورزی و کاربردهای صنعتی، از آمریکا نیز پیشی گرفته است. در کنار این موضوع، حمایت‌های دولتی را نیز باید در نظر گرفت. پتنت و مقاله، به تنهایی نمی‌توانند مسیر پیشرفت چین در فناوری اصلاح ژنی را به خوبی تفسیر نمایند و عامل مهم دیگر، حمایت سازمان‌های دولتی و نهادهای آکادمیک از تحقیقات صورت گرفته در این حوزه است. دانشگاه‌های آمریکایی به‌طور سنتی مقصد نخست محققین و دانشمندان علوم مختلف به حساب می‌آیند؛ اما به نظر می‌رسد که در فناوری کریسپر، بازی در حال تغییر است. در سال‌های اخیر، دانشگاه‌های چینی سرمایه‌گذاری فراوانی بر روی این فناوری داشته و بسیاری از محققین بین‌المللی را به خود جذب نموده‌اند.

موسسه ملی سلامت آمریکا (NIH) در سال 2015، چیزی حدود 155 میلیارد دلار در حوزه‌ی مختلف سلامت صرف پژوهش کرده است. در این بین؛ تحقیقات کلینیکی با حدود 11 میلیارد دلار بودجه پژوهشی در صدر است و پس از آن تحقیقات ژنتیک، پیشگیری و بیوتکنولوژی با بودجه 5/7، 7 و 6 میلیارد دلار در رده‌ی دوم تا چهارم ایستاده‌اند. به عبارت بهتر بیوتکنولوژی فقط در حوزه سلامت چیزی حدود 4 درصد از بودجه پژوهشی حوزه‌ی سلامت را در آمریکا به خود اختصاص داده است. سرمایه‌گذاری در تحقیقات بیوتکنولوژی پزشکی از 7/5 میلیارد دلار در سال 2013 به 3/6 میلیارد دلار در سال 2016 رسیده است. پروژه ای با عنوان" خدمات اطلاعات ملی پزشکی زیستی" که پروژه‌ای در حوزه‌ی کاوش اطلاعات ژنوم است با 287 میلیون دلار گرنت پژوهشی با فاصله‌ای 7 برابری بیشترین گرنت در حوزه‌ی تحقیقات بیوتکنولوژی پزشکی آمریکا را به خود اختصاص داده است. موسسه ملی سلامت آمریکا در زمنیه کریسپر نیز طی 10 سال اخیر سرمایه­گذاری های کلانی را انجام داده است. جهش شدید در این روند نشان دهنده پیشرفت­های آینده می­باشد

شرکت ورو تراپیوتیکس (Verve Therapeutics) با سرمایه­گذاری 5/58 میلیون دلاری در سال 2019 لیسانس فناوری پتنت شده کریسپر را از دانشگاه هاروارد خریداری کرده تا با همکاری مشترک با شرکت بیم‌تراپیوتیکس Beam therapeutics)) تجاری ‌سازی کند. قرار است از این روش برای کمک به درمان بیماران قلبی استفاده شود. ورو تراپیوتیکس اعلام کرده است که پتنت فناوری کریسپر را که شامل CAS9 و CAS12aاست خریداری کرده و قرار است با کمک موسسهBroad و دانشگاه هاروارد این فناوری را تجاری‌سازی کند. این شرکت دسترسی انحصاری به فناوری‌های رهایش ژن و اصلاح ژن برای استفاده در انسان دارد. براساس اظهارات شرکت ورو، با اتمام فاز اول آزمون بالینی روی این فناوری، شرکت بیم می‌تواند در توسعه و تجاری‌سازی آتی این پروژه و همچنین در ۵۰ درصد از سود و زیان پروژه مشارکت داشته باشد. طرفین به دنبال توسعه روش‌های رهایش جدید هستند. در این پروژه از پلتفرم رصد مبتنی بر نانوذرات استفاده می‌شود تا سامانه رهایش ژن بهینه‌سازی شود. شرکت ورو و بیم توافق‌کرده‌اند تا فناوری‌های رهایش جدیدی را توسعه دهند. در کنار این توافق‌نامه، شرکت ورو با شرکت گوگل نیز وارد همکاری شده است.

اوایل سال 2019 نیز شرکت جین ادیت (Genedit) برای اصلاح ژن با استفاده از فناوری کریسپر توسط محققان دانشگاه توفتز (Tufts University) تاسیس شد. محققان این شرکت از ترکیب این ویرایشگر و نانوذرات طلا استفاده کردند تا بتوانندDNA اصلاح‌کننده‌ی ژن را به محل مورد نظر برسانند. DNA به ذرات چسبیده و با استفاده از پروتئینCas9 وguide RNA اقدام به ترمیم DNA می‌کند. آن‌ها کمپلکس مورد نظر را به درون عضله‌ی موشی که قادر به تولید پروتئین دیستروفی نبود، تزریق کردند. یک تزریق موجب شد تا بعد از دو هفته موش دوباره بتواند این پروتئین را تولید کند.

شرکت اینتلیا تراپیوتیکس (Intellia Therapeutics) نیز آزمون‌های بالینی مربوط به فناوری اصلاح ژن با کریسپر را با موفقیت پشت ‌سر گذاشته است. این شرکت از فناوری ویرایش ژن برای رفع یک بیماری ژنتیکی کبدی استفاده کرده‌است.

در میان رقابت شرکت‌ها برای تجاری‌سازی این فناوری، دعوای حقوقی میان دانشگاه کالیفرنیا از یک سو و موسسهBroad (متعلق به دانشگاه هاروارد و مؤسسه‌ی فناوری ماساچوست) از سوی دیگر برای ثبت پتنت این فناوری به نفع موسسهBroad پایان یافت. پتنتی با موضوع اصلاح ژن با استفاده از فناوری CRISPR-Cas9 توسط موسسهBroad درUSPTO ثبت شد که با اعتراض دانشگاه کالیفرنیا روبرو شد. ظاهراً دانشگاه کالیفرنیا کمی زودتر پتنتی با همین موضوع برای ثبت به USPTO داده بود. وکلای موسسهBroad معتقدند که پتنت آن‌ها تنها اصلاح ژن برای سلول‌های یوکاریوتی نظیر انسان، گیاهان و چهارپایان را شامل می‌شود. همچنین این وکلا چنین استدلال کردند که دانشگاه کالیفرنیا در اثبات ادعاهای پتنت خود با مشکل روبرو شده و شکست خورده است. در نهایت موسسهBroad برنده‌ی این دعوای حقوقی شد. چنین دعاوی حقوقی نشان از اهمیت بالای این فناوری در آینده‌ نزدیک دارد، به‌طوری که مراکز تحقیقات تلاش می‌کنند سهم بیشتری از تولید دانش و ثبت پتنت در این حوزه داشته باشند.

با گذشت 30 سال از کشف این ابزار، شرکت‌ها در حال نزدیک کردن این فناوری به‌ بازار هستند، به‌ طوری که در سال‌های آتی محصولات مبتنی بر فناوری ویرایش ژن کریسپر وارد بازار خواهد شد و بسیاری از بیماری‌های ژنتیکی را می‌توان با این ابزار درمان کرد.