پزشکی دقیق دیگر یک شعار نیست؛ یک تغییر پارادایم است. این رویکرد میگوید درمان باید بر اساس دادههای ژنتیکی، سبک زندگی و شرایط زیستی هر بیمار طراحی شود. در مسیر مقابله با سرطان، بیماریهای تحلیلبرنده دستگاه عصبی و اختلالات متابولیک، مداخلات هدفمند به جای نسخههای یکسان، به کار گرفته میشوند تا اثربخشی درمان افزایش و عوارض کاهش یابد.
در سال ۱۴۰۳، ارزش بازار جهانی پزشکی دقیق از ۱۰۰ میلیارد دلار گذشت و پیشبینی میشود تا سال ۱۴۰۹ به بیش از ۲۵۰ میلیارد دلار برسد. این رشد سرچشمه در چهار جریان اصلی دارد:
- پیشرفتهای ژنشناسی که رموز بیماریها را فاش میکند
- توسعه نشانگرهای زیستی تحت هدایت هوش مصنوعی
- ظهور پیامرسانهای مولکولی
- کاربرد مهارکنندههای هدفمند در سطح مولکولی
در ادامه، به هفت شرکت زیستدارویی میپردازیم که طی دو سال گذشته نامزدهای دارویی خود را به مراحل کلیدی بالینی رسانده یا مجوزهای نظارتی دریافت کردهاند. هر یک از این بازیگران، نگاهی منحصربهفرد به پزشکی دقیق دارند و در مسیر خود با موانع و موفقیتهایی مواجه شدهاند.
این شرکت با تاکید بر پیگیری مسیر پروتئینهای تاو و بتا-آمیلوئید، قصد دارد پنجره جدیدی پیش روی تشخیص و درمان آلزایمر و پارکینسون بگشاید.
- پیآی-۲۶۲۰، ردیاب تاو در فاز سوم بالینی، توانسته تجمعهای پروتئینی را با وضوح بالا شناسایی کند.
- در فاز دوم، ایسیآی-۲۴۰۶۰ موجب کاهش پلاکهای آمیلوئیدی و بهبود نشانگرهای زیستی در بیماران مراحل آغازین آلزایمر شده است. گزارش کامل تا پایان ۱۴۰۴ منتشر میشود.
- اثربخشی ایسیآی-۲۴۰۶۰ در افراد دارای نشانگان داون نیز تحت بررسی است تا راهکارهای پیشگیرانه برای گروههای پرخطر ارائه شود.
- پروژه کرنزوماب پس از عدم تحقق اهداف کارآزمایی پیشگیرانه در کلمبیا متوقف شد؛ نشانهای از پیچیدگی مسیر توسعه ایمنوتراپی عصبی.
- واکسن ایسیآی-۷۱۰۴۰۵۶ برای پارکینسون در فاز دوم، ایمنیزایی مناسبی نشان داده و دادههای نهایی در سال جاری منتشر میشود.
- در مرحله پیشبالینی، تمرکز بر مولکولهای هدفگیرنده تیدیپی-۴۳ است تا دامنه مداخلات به بیماریهای جانبی-آمیوتروفیک و زوال عقل پیشانی–گیجگاهی گسترش یابد.
- مطابق گزارش مالی سه ماهه دوم ۱۴۰۴، منابع مالی تا سال ۱۴۰۶ تأمین شده است، اما ادامه مسیر مستلزم موفقیت در آزمایشهای بالینی است.
درک بهتر از نشانگرهای زیستی مغز، این شرکت را به سمت طراحی درمانهایی هدایت کرده که عملکرد شناختی و هیجانی را هدف قرار میدهند.
- پس از جذب ۴۵ میلیون دلار سرمایه در پایان ۱۴۰۲، آلتو ترکیبی تحریککننده مسیر دوپامین را برای افسردگی مقاوم به درمان خریداری کرد.
- چهار کارآزمایی فاز دو در حال پیشرفت است؛ سه داروی روانپزشکی برای افسردگی و اختلال استرس پس از سانحه با تمرکز بر خواب، هیجان و شناخت.
- آلتو-۳۰۰ در کنگره سرطانشناسی آمریکا تحملپذیری و اثربخشی اولیه را در بیماران با نوار مغزی مثبت ارائه داد.
- آلتو-۲۰۳ توانسته در مطالعه اثبات مفهوم، توجه و بیداری را بهبود دهد، اما آلتو-۲۰۳ در فاز دو ناکام ماند و نیاز به بازنگری راهبردهای زیستی را نشان داد.
- توسعه سامانه هوش مصنوعی این شرکت، کلید شناسایی نشانگرهای جدید و تسریع طراحی داروهای آینده است.
مولکولهای کوچک کووالانسی این شرکت، با هدف پروتئین منین، به دنبال همزمان مهار مسیرهای دیابتی و کنترل رشد سلولهای سرطانی هستند.
- بیاِماِف-۲۱۹ در فاز دوم برای دیابت نوع دو ارزیابی میشود و اجازه ورود به آزمایشهای نوع یک را نیز کسب کرده است.
- توقف موقت فاز II به خاطر نگرانی از سمیت کبدی، با اصلاح فرمولاسیون و تقویت نشانگرهای ایمنی تا شهریور ۱۴۰۳ برطرف شد.
- در فاز I، بیاِماِف-۲۱۹ برای درمان سرطانهای لوسمی، لنفوم، مولتیمیلوم و ریه سلول غیرکوچک مورد مطالعه قرار گرفته و پاسخهای بالینی پایدار گزارش شده است.
- ارائه دادهها در کنگره ASH و بهروزرسانی آن در سال جاری، چشمانداز همکاریهای آتی را روشنتر میکند.
با تحلیل شبکههای ژنی مرگبار احتمالی، این شرکت تلاش میکند اهداف درمانی را بر اساس ضرورت بالینی و اثربخشی پیشبینیشده اولویتبندی کند.
- جذب ۲۷ میلیون دلار در مهر ۱۴۰۲ بودجه توسعه تا ۸۶ میلیون دلار را تضمین کرد.
- برنامههای تحقیقاتی گستردهای برای سرطانهای تخمدان، کبد، روده بزرگ، پروستات و پستان تعریف شده است؛ از جمله هدفگیری پیکیاموایتی-یک.
- همکاری با مرکز داروهای تجربی سنگاپور از فروردین ۱۴۰۴ کلید تسریع انتقال دانش به آزمایشهای بالینی منطقهای است.
در مواجهه با بیماریهایی که حجم بازار کوچک، اما نیاز بالایی دارند، این شرکت روی سامانههای انتقال نانوذرات چربی و پیامرسانهای مولکولی سرمایهگذاری کرده است.
- آرسیتی-۱۱۰۰ برای اختلال حرکتی مژکها در فاز I/II قرار دارد و وضعیت «داروی ویژه بیماریهای نادر» را در ۱۴۰۳ دریافت کرد.
- آرسیتی-۲۱۰۰، درمان استنشاقی فیبروز سیستیک، برای بیمارانی که به تعدیلکنندههای سیافتیآر پاسخ نمیدهند، مجوز ویژه گرفته است.
- جذب ۲۶۰ میلیون دلار در ۱۴۰۲ و ۱۵ میلیون دلار از بنیاد فیبروز سیستیک، پایگاه مالی مناسبی فراهم آورده است.
این شرکت با شناسایی جهشهای کلیدی در ژنهای سرطانزا، داروهایی طراحی میکند که تهاجم سلولهای بدخیم را مهار میکنند.
- خرید اِستیایکس-۴۷۸ توسط ایلی لیلی نشاندهنده اعتماد صنعت به مهارکننده خوراکی فسفاتیدیل اینوزیتول-سه کیناز آلفا در سرطانهای پستان، زنان و سر و گردن بود.
- اِستیایکس-۷۲۱، هدفگیری جهشهای اگزون ۲۰ گیرنده رشد اپیدرمال، در فاز I/II برای سرطان ریه در حال آزمایش است.
دو داروی تأییدشده این شرکت نمونهای از عبور از آزمایش به کلینیک هستند:
- نیروگاسستات (اوگسیویو)، مهارکننده γ-سکرتاز، با تأیید FDA برای تومورهای دسموئید بزرگسالان و موافقت کمیته ارزیابی داروهای انسانی اتحادیه اروپا را نیز در ۱۴۰۴ به دست آورد.
- میردامیتینیب (گومکلی)، مهارکننده مِک، مجوز FDA و رأی مثبت اروپا را برای نوروفیبروماتوز نوع یک کسب کرد.
شرکتهایی مانند نووارتیس، فایزر، آسترازنکا، آمژن، روش و بایونتک نیز بهطور مستمر بر روی پزشکی دقیق سرمایهگذاری میکنند. آنها ارائه چکیدههای پژوهشی، آغاز مطالعات فاز III و توسعه پلتفرمهای دادهمحور را در دستور کار قرار دادهاند.
مسیری که این هفت شرکت در پیش گرفتهاند، نشان میدهد پزشکی دقیق دیگر آینده نیست؛ همین حالاست. از تشخیص مولکولی تا درمانهای هدفمند و سامانههای هوش مصنوعی، چارچوب جدیدی برای درک و مداخله در بیماریها شکل گرفته است.
در پایان، پرسش اصلی این است:
چگونه میتوانیم از این امکانات برای بهبود واقعی زندگی بیماران استفاده کنیم؟
پاسخ، در استمرار پژوهش، همکاری میانرشتهای و تمرکز بر انسان پنهان است.
AC Immune
Alto Neuroscience
Biomea Fusion
Engine Biosciences
ReCode Therapeutics
Scorpion Therapeutics
SpringWorks Therapeutics
